สร้างขึ้นในเซลล์ประสาทตาทำให้เกิดการตายของพวกเขา ทีมงานของ La Spada ประเมินรูปแบบของการบำบัด สำหรับภาวะนี้ ASO เป็นสังเคราะห์ชิ้นเดียวของดีเอ็นเอที่ผูกกับโมเลกุลอาร์เอ็นเอที่เฉพาะเจาะจง ในกรณีนี้อาร์เอ็นเอที่เกิดขึ้นจากการทำซ้ำ CAG ส่วนเกินในยีน Ataxin-7 เซลล์สามารถค้นหาและทำลายโมเลกุลอาร์เอ็นเอที่ถูกผูกไว้ก่อน

ที่มันจะเข้ารหัสโปรตีนที่ผิดรูปแบบซึ่งนำไปสู่การสูญเสียภาพ ASOs เสนอแนวทางที่มีแนวโน้มเพราะเป้าหมายเหล่านี้เป็นเป้าหมายโดยตรงของโปรตีนที่เป็นอันตรายซึ่งเกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรมก่อนที่จะสามารถแสดงออกได้ Spinraza การรักษาด้วยยา Spinraza ในปัจจุบันใช้สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการคลื่นไส้กล้ามเนื้อกระดูกสันหลังที่เริ่มมีอาการเด็กทารกใช้เทคนิคเดียวกันนี้และพบว่ามีประสิทธิผลในการป้องกันการสูญเสียเซลประสาทและอาการดีขึ้นในสภาพดังกล่าว

Categories: health news